Terapia genética apresenta bons resultados contra fibrose cística

Fibrose cística é uma doença genética, hereditária, autossômica e recessiva, em que o gene que deu bug é transmitido pelo pai e pela mãe, já que não estamos falando do Gene X. Esta desgraceira, obra de um projeto inteligentíssimo, é responsável pelo mal funcionamento das glândulas exócrinas que produzem substâncias (muco, suor ou enzimas pancreáticas) mais espessas e de difícil eliminação. Os ductos pancreáticos são inundados pela secreção mais viscosa, o que impede as enzimas digestivas atuarem no intestino, acarretando má absorção de nutrientes, maior número de evacuações diárias e eliminação fezes volumosas, com odor forte e gordurosas. O fígado acaba sofrendo inflamação por causa do acúmulo de bile e se desgraça pouca é bobagem, o aparelho respiratório se ferra de vez, com o pulmão produzindo um muco espesso que pode obstruir as vias aéreas e virar um viveiro de bactérias.

2% da população mundial são portadores assintomáticos de mutações no gene associado à fibrose cística. Muitos indivíduos com fibrose cística morrem jovens, em torno de 25 anos de idade. As crianças são mais afetadas e a expectativa de vida é de, aproximadamente, 15 anos. Mas agora, quem sabe não poderemos ter a chance de resolver isso com terapia genética. Ou termos meta-humanos bem legais.

O dr. Eric Alton é professor de Terapia Genética e Medicina Respiratória da Faculdade de Medicina do Instituto Nacional de Coração e Pulmão do Imperial College London, em Londres, mas acho que você já tinha deduzido isso.

Na pesquisa do dr. Baixon Alton, a terapia genética usada para combater a fibrose cística tem demonstrado um benefício significativo na função pulmonar em comparação com os placebos, cuja técnica se baseia em substituir o gene defeituoso que causa a referida doença por moléculas de DNA que são inalados de forma a mandar os trechos de DNA direto para o pulmão, de forma que nas células de lá passem a fazer seu trabalho direito.

Sim, isso mesmo que você entendeu. O paciente dá uma cafungada numa mistura com trechos de DNA, as moléculas vão pro pulmão, se infiltram na célula e com DNA novinho em folha, elas passam a codificar proteínas de forma correta, impedindo que aquela nojeira seja produzida, fazendo com que o paciente tratado tenha uma vida um pouco mais decente.

O gene da fibrose cística foi identificado em 1989 e mais de 1800 mutações já foram caracterizadas. A proteína codificada por este gene foi denominada cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). Pesquisadores já desenvolveram uma variedade de sistemas de vetores virais e não virais para a entrega de um gene de CFTR devidamente corrigido de volta para as células do pulmão.

Na pesquisa do dr. Alton,  a terapia genética é do tipo não-viral (o material não pega carona num vírus para que este "infecte" a célula com o material genético que servirá de tratamento). O resultado foi que 62 pacientes receberam o gene terapeuta, o FEV1, e o resultados foram 3,7% melhores em comparação com o placebo. Um resultado de estabilização da função respiratória, em vez de uma melhoria. No entanto, os efeitos eram inconsistentes, com alguns pacientes respondendo melhor do que outros.

Então o procedimento é um fracasso?

Sim e não. 3,7% é muito pouco, praticamente um chute. Mas é uma esperança, o tipo de coisa que se encontra até no Inferno. Quando muitos desistem, o cientista sabe que ele não pode se desligar dela, pois a vida das pessoas é muito importante para ele.

A pesquisa foi publicada no The Lancet (PDF).


Fontes:

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